首批鼓励仿制药品目录正式发布!罕见病药品短缺有望缓解

2019-10-25

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来源:医药经济报、第一财经

10月9日,国家卫健委挂网《关于印发第一批鼓励仿制药品目录的通知》,明确列出第一批33个鼓励仿制药品种目录。提出各相关部门要按照有关规定,在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批等方面予以支持。



据了解,6月20日,卫健委官网曾公示第一批鼓励仿制药品目录建议清单,共公布了34个品种。业内专家指出,目录品种主要为国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺(竞争不充分)的药品,旨在引导企业研发、注册和生产。



33个品种七成没有仿制药


 

这个目录的诞生,源于药品短缺的困境以及国家政策的推动。去年4月,国务院办公厅发布《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》(下称“20号文”),将鼓励仿制药的范围明确为“临床必需、疗效确切、供应短缺”的药品。12月,国家卫健委、国家发改委等12部门联合发布《关于加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案》,明确在2019年6月底前,发布第一批鼓励仿制的药品目录,引导企业研发、注册和生产仿制药。
 
不过,根据艾美达数据统计,卫健委公布的第一批鼓励仿制药目录中,共涉及到33个药品,其中只有9个已有国内企业已仿制生产,即占比还不到三成。而这9个药品中,又有4个国内只有1家企业可以生产,这四个药品分别是厄他培南、环磷酰胺、雷洛昔芬、多巴丝肼。
 
仿制少带来的结果就是这些药品在市场上的短缺。中国药品的短缺分为两种:一种是有,但是供应不足;另外一种是没有。
 
无论是什么原因,最直接的后果是中国市场上这些药品的可及性出现问题,更是关系到民生的大问题,这个目录中的尼替西农、富马酸福莫特罗、泊沙康唑、伊沙匹隆、氟维司群、阿巴卡韦、巯嘌呤等33个通用名品种,涵盖多种抗癌药、罕见病药物,都曾经出现在短缺药的名单中。其中,伊沙匹隆、氟维司群为乳腺癌治疗药物,阿巴卡韦为抗艾滋病毒药物,阿托伐醌为对抗疟药物,尼替西农则用于治疗儿童罕见病,遗传性酪氨酸血症。巯嘌呤用于白血病患儿,其中用于治疗类风湿关节炎的甲氨蝶呤片等廉价短缺药物也包含在内。
 
“这33个品种中,上述两种情况均存在,有的品种是生产企业少,供应不足,市场紧缺的情况下导致药品价格高,另外一种是国内药企还没有仿制,其原因有些药是‘孤儿药’,市场用量小,企业没有动力仿制,还有一种情况是技术壁垒,企业没有能力仿制。”药智网CEO李天泉称。



抗HIV药物缺席正式名单



对比6月份的公示名单,正式名单中抗艾滋病药物利匹韦林(片剂,25mg)“缺席”,而其余6月份公布在列的33个药品在品规方面均无变动。

据了解,利匹韦林(商品名:恩临)由强生旗下的Tibotec公司开发,为新一代非核苷类反转录酶抑制剂。利匹韦林与***无明显的药物相互作用,能够满足HIV病毒感染/艾滋病患者中静脉注射吸毒人群的迫切需求。其与多款抗艾药物能够有效联合,其中吉利德公司推出的Odefsey(恩曲他滨/利匹韦林/替诺福韦艾拉酚胺)用药组合去年全球销售额超过15亿美元。

利匹韦林于2018年10月由西安杨森制药将其推入中国市场。目前,该药在国内暂无申报仿制药的厂家,亦未公布参比制剂。专家指出,对于仿制药来说,若无参比制剂就需要备案,对于参与竞争鼓励仿制名单的生产厂家来说,意味可能走弯路。而此次利匹韦林从正式名单中“不翼而飞”的原因尚不明确。



鼓励仿制药品目录常规化



此前,国家卫健委、国家发改委等12部门联合发布《关于加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案》,要求2019年6月底前发布第一批鼓励仿制的药品目录,以后每年年底都要发布鼓励仿制的药品目录。意味着鼓励仿制药品目录将从此“常规化”。

对此,业内人士指出,正式目录的落地,需要国家药监局、医保局和卫健委联手支持,给予企业更多优惠,将鼓励落到实处。“目录中出现的产品,要么存在技术壁垒,要么是市场冷门的孤儿品种,需要投入大量资金攻克技术难关。但若企业看不到预期利益,则很难产生投入研发的积极性。”

同时,也有专家指出,企业需要警惕研发“黑箱期”造成撞车:“目录上的药品目前来看,或是无剂型供应,或是无此种产品,在市场上处于空白或短缺状态。但是考虑到企业在研发初期秘而不宣,到申报临床试验时才回挂网公示——如若出现研发扎堆现象,需在五六年后才发现竞争者甚众。而此时企业已投入巨资研发,进退两难。”

其指出,监管部门应充分发挥“看不见的手”的调控作用,改善市场信息不对称的问题,使市场信息透明化,防止造成恶性竞争和资源浪费。
 

第一批鼓励仿制药品目录


缘何不去仿制?



中国一直都是仿制药大国,但以仿制药起家的医药企业,对于上述品种似乎并不是很青睐,是市场不足够大?还是专利限制?

从公开资料可以查询,专利已经不成为问题,2017年就有近百个药物专利到期。公开资料显示,2017年至2029年至少有24个重磅药品专利到期,且目前国内大多尚无企业进行抢仿申报,其中有不少品种的全球销售额峰值超过10亿美元。此次公示的33个鼓励仿制药中,就有格拉替雷多发性硬化罕见病重磅药物,以及地拉罗司欧洲地中海贫血铁过载一线用药等。

根据药智网统计,富马酸福莫特罗全球销售额达到163亿元,阿巴卡韦的全球销售额为232亿元,格拉替雷的全球销售额也达到了150多亿元。除外这3个上百亿的品种,其他品种多为1亿元到几十亿元。

“这其中很多品种已经专利到期或者即将到期,但是企业却不太愿意做。这些品种多数为用量小的品种,企业不赚钱,而且现在仿制药一致性评价后,药品价格如此低,带量采购又带来了很多变数,所以企业更是不愿意仿制了。现在很多企业已经暂停了之前的仿制,转战一些竞争力强的品种。”一位药企工作人员称。

实际上,这33个品种中,已经有部分企业拿到了临床试验批件,但是却处于停滞状态。

“现在鼓励仿制,也只是优先审评,没有更多的保障措施,企业仿制的动力依然不足。”上述药企人员称。

上述的这33个药品中,在中国已上市的原研药,共有12个,但这些原研药多数在中国的销售情况并不理想。艾美达统计的全国样本公立医院(接近千家)销售情况显示,有11个原研药2018年全年销售额不超过1亿元。

华南一位从事仿制药研发人士称,药企不愿意仿制背后,有多重因素制约,如仿制技术大、成本投入高、市场需求不大、原料药难以供给等,“一般而言,企业选择做仿制,会根据自己的聚焦领域来确定,重点挑选的是那些仿制市场需求大、疗效比较确切、技术可行的品种。”

究其原因,上述的这些原研药又有相当一部分属于罕见病用药。如地拉罗斯分散片,原研药厂家是诺华,该产品用途是减少因β-地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。在欧洲,该药被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。2018年,该原研药在中国样本公立医院的销售额仅有874万元。

罕见病用药的特点之一是发病率低,患者数量少,某种程度市场需求并不大。换言之,如果仿制药企业去生产的话,则面临回报不理想的窘境。

“卫健委在出台此目录时,亦强调称各相关部门要按照有关规定,在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批等方面予以支持。对于罕见病用药研发来说,能加快审评是好事,毕竟一个药5年时间获得审评跟10年才可以获得审评,区别很大,这涉及到研发成本问题,但仅仅加快审评审批进度还是不够的,如何让企业更有积极性去仿制,首先要解决企业回报问题。但目前来看,依旧是挑战,预计后续相关部门还会再出台相关配套政策鼓励药企仿制上述这些药品。”华东一位从事临床研发药企人士称。


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